Речь идет о препарате «Nusinersen», который недавно изобрели американские ученые для лечения наследственной болезни под названием «спинальная мышечная атрофия 1-го типа».
Ранее дети с таким диагнозом часто не доживали и до двух лет, потому что не было препаратов для терапии этой патологии. И вот, наконец, появился шанс излечения от этой самой распространенной генетической болезни, приводящей к смерти младенцев.
Препарат «Nusinersen» уже прошел клинические испытания под руководством педиатра-невролога Ричарда Финкеля, доказана безопасность и хорошая переносимость лекарства детьми.
Более того, ученые уверены в эффективности Nusinersen и в терапии других неврологических заболеваний, таких как: боковой амиотрофический склероз, болезнь Гентингтона, мышечная дистрофия.