В недавно созданном Центре генных дерматозов Санкт-Петербурга началось применение генно-заместительной терапии для пациентов с буллезным эпидермолизом, известным как «болезнь бабочки». Первые три ребенка получили инновационное лечение, направленное на улучшение качества их жизни.

Новый подход в лечении редкого заболевания

Буллезный эпидермолиз — редкое генетическое заболевание, при котором кожа становится чрезвычайно хрупкой, что приводит к образованию болезненных волдырей и эрозий даже при незначительном воздействии. До недавнего времени медицина предлагала лишь поддерживающую терапию, направленную на заживление ран и предотвращение инфекций. Новый препарат в виде геля доставляет в организм функциональную копию дефектного гена, что позволяет клеткам кожи вырабатывать необходимый коллаген и способствует заживлению даже самых тяжелых ран.

Расширение программы на другие регионы

Помимо Санкт-Петербурга, препарат был направлен в Архангельскую и Калининградскую области. В текущем году планируется предоставить генную терапию 150 пациентам из 65 регионов России. Руководитель благотворительного фонда «Дети-бабочки» выразила надежду, что качество жизни этих детей вскоре будет сопоставимо с жизнью здоровых сверстников.

Генная терапия представляет собой перспективный метод лечения генетических заболеваний, направленный на устранение причин патологии на молекулярном уровне. Применение таких подходов открывает новые возможности в медицине и дает надежду на улучшение качества жизни пациентов с ранее неизлечимыми заболеваниями.