Препарат ACER-001 уже 8 лет имеет такой статус в Америке и активно применяется при лечении «кленовой болезни». 

Еврокомиссия приняла решение о предоставлении статуса орфанного препарата ACER-001, об этом сообщили фармацевтические компании Relief Therapeutics и Acer Therapeutics, занимающиеся его производством и реализацией. ACER-001 (или фенилбутират натрия) доказал свою эффективность при лечении болезни «кленового сиропа». США применяет его, начиная с 2014 года, результаты от приема есть не всегда, но они заметны у многих пациентов  с редкими заболеваниями.

Статус офранного препарата выдается лекарственным средствам, которые применяются для лечения редких заболеваний частотой не более 5 случаев на 10 тыс. населения только в случае, если  не существует ни одного препарата, который оказывает существенный эффект в лечении.