После длительных исследований американский регулятор FDA (Food and Drug Administration) зарегистрировал препарат Zynteglo. Он предназначен для лечения бета-талассемии и подходит всем возрастным категориям. Препарат создали представители компании BlueBird Bio в лаборатории Сомервилла, к работе привлекли специалистов со всего Массачусетса.
Бета-талассемия – довольно редкое заболевание, передающееся по наследству. Пациенты страдают от нарушения синтеза гемоглобина. В результате врачам жалуются на слабость, одышку, отсутствие аппетита и другие симптомы.
Разработчики утверждают, что достаточно одного введения, чтобы избавить человека от постоянного дискомфорта. Стоимость дозы Zynteglo на данный момент превышает 2 000 000 долларов. Уникальный препарат дополняют стволовыми клетками пациента, которые получают из костного мозга.